锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
Nature：给生命“天书”装个“Ctrl+F”——科学家把67万亿碱基压缩进硬盘，一键搜索全球基因库
这项研究不仅仅是一项技术成就，其更像是一座连接海量生物数据与真实世界应用的桥梁。它告诉我们，那个曾经看似遥不可及的“谷歌 for DNA”的梦想，如今已在技术上成为可能。
Nature：科学家发现SLC45A4 基因有望成为慢性疼痛患者的新希望
来自牛津大学等机构的科学家们通过研究发现了一种名为SLC45A4的基因，其能编码一种神经元多胺转运蛋白且与慢性疼痛密切相关，这一发现不仅为理解疼痛的分子机制提供了新的视角。
Science：重新审视基因报告的“非黑即白”，借助机器学习破解致病变异“外显率”的百年难题
这项工作是人工智能与基因组学深度融合的典范。它证明了，通过巧妙地设计，我们可以利用AI从看似“嘈杂”的真实世界临床数据中，挖掘出与基因功能紧密相关的深层生物学信息。
Nature：基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术，其或有望为基因编辑领域带来新的希望。
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
Front Microbiol研究发现肥胖者肠道硫胺素合成减少，菌群也乱了套
本研究发现肥胖者粪便中硫胺素水平显著降低，与肠道产硫胺素细菌减少、相关合成酶减少及肥胖表型相关，提示靶向肠道微生物硫胺素代谢或可防治肥胖。
Nature Biotechnology：解码RNA的第四维度——结构即信息，动态调控基因表达的新法则
该研究不仅开发了一套强大的技术组合，以前所未有的分辨率“看见”了活细胞内RNA结构的动态变化，更发现了一系列隐藏在细菌和人类细胞中的“RNA开关”。
Nature子刊：从痕量样本中“打捞”未知融合基因，上海交通大学宋萍/王玉东合作开发肿瘤精准诊断新技术
该研究提出了一种在基于PCR的文库构建过程中使用锚定随机反向引物(ARRP)检测潜在新基因融合的方法，允许同时捕获突变和RNA剪接变体。
Nature子刊：赵金存团队等发现广谱抗病毒基因GALNT2，对抗冠状病毒和流感病毒感染
该研究不仅深化了我们对宿主-病毒相互作用的理解，也为开发针对冠状病毒、流感病毒等呼吸道病原体的广谱抗病毒策略提供了新靶点与理论基础。